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细胞治疗发展迅猛，国内企业成绩突出

日期：2019-10-14 浏览次数：文章来源：生物制药小编

近年来，细胞治疗领域发展火热。国际市场上，吉利德119亿美元收购Kite，新基90亿美元收购Juno，开启了跨国制药巨头集中入局细胞治疗市场的序幕。而随诺华与凯特CAR-T疗法的获批，国内企业的热情被瞬间点燃，纷纷通过自主研发或技术引进等方式布局细胞治疗。

细胞治疗是什么？

细胞治疗主要分为干细胞治疗和免疫细胞治疗。干细胞治疗主要是指利用人体干细胞分化和修复原理，达到修复病变或重建功能正常的细胞和组织的目的。其应用以1968年世界第一例骨髓移植术的完成为代表，最初就是运用到造血干细胞。免疫细胞治疗是指提取人体自身免疫细胞，通过体外培养和基因改造等技术，增加免疫细胞数量，强化靶向杀伤能力，回输人体，达到杀灭癌细胞，增强自体免疫能力的效果。免疫疗法的雏形最早甚至能追溯到19世纪，美国纽约癌症医院骨科医师William B.Coley尝试向肿瘤注射细菌治疗癌症。

如今人们已经知道“Coley Toxin”起作用的原因就是激发了人体免疫系统反应。但彼时医学界没有免疫概念，William“误打误撞”的尝试为今日的免疫细胞疗法奠定了重要基础。此外，William供职的纽约癌症医院正是今日癌症治疗领域大名鼎鼎的纪念斯隆·凯特琳癌症中心（MSKCC）的前身。

细胞治疗国内发展近况

干细胞治疗

随着相关政策调整，我国干细胞治疗发展主要经历了3个阶段。首先是“原始扩张期”，1990-2008年，干细胞研究与应用开始在国内出现，并进入快速扩展阶段。这一时期相关政策支持力度大，但监管相对宽松。

由于干细胞技术应用方面的乱象，“紧缩规范期”最终到来，政策监管力度逐步加大。2009年，国家出台多项政策，叫停了干细胞科研成果向临床转化的研究与应用，并对异体干细胞技术提出明文禁令，对自体/异体干细胞治疗技术提出严格的准入规定。

到2012年，国家卫计委发布了《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，叫停正在开展的未经批准的干细胞临床研究和应用项目，干细胞治疗迎来最强监管。

近年来，随着干细胞研究的成熟，成功刹住“不正之风”的干细胞行业站在了新一轮“加速发展期”的面前，为了规范和引导行业健康发展，2015年备受业界关注的“干细胞三大政策”（《干细胞临床研究管理办法(试行)》《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》《关于开展干细胞临床研究机构备案工作的通知》）正式发布，我国干细胞临床研究及应用终于有了一条规范可行的发展路径。以此为基础，近两年国家及地方相继出台了许多促进干细胞治疗发展的相关政策，干细胞治疗发展明显加快，仅今年上半年就有11个干细胞临床研究完成备案，3款干细胞新药临床试验获批。

免疫细胞治疗

相比“起个大早赶了晚集”的干细胞治疗，近年来，以CAR-T、TCR-T、TIL和CIK技术为代表的免疫细胞治疗风头更劲。2016年“魏则西”事件后，免疫细胞治疗技术迎来转折，虽然一度遭受舆论质疑，但随之而来的强化监管，清理了免疫细胞治疗领域中的违规现象。领域内相关指导政策的持续发布，使得细胞治疗管理路径逐渐明晰。自此，作为药物的免疫细胞疗法与作为第三类技术的细胞疗法分道扬镳。严格的监管标准，反而促进了以CAR-T为代表的新一代免疫细胞治疗的规范与发展。

CAR-T全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy——嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是目前免疫细胞治疗领域无法绕开话题。

2017年，全球首款CAR-T疗法诺华公司Kymriah上市，不久后Kite公司的CAR-T疗法Yescarta也获得FDA批准。同年底，原国家食品药品监督管理总局发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，重新启动细胞治疗产品的研究和注册申请。行业趋势大好加政策支持松绑犹如“干柴与烈火”，点燃国内免疫细胞治疗的激情。

得益于资本的青睐与助力，CAR-T疗法研发领域迅速形成了“中美两开花”的发展态势。根据ClinicalTrails.gov，目前全球范围内除暂停、终止、完成和撤回外，CAR-T治疗临床试验登记项目共有550项，其中中国229项，美国217项。

2017年12月，南京传奇LCAR-B38M CAR-T自体回输制剂获得受理。从此算起（截止2019年7月31日），CDE共受理48个细胞治疗产品，其中33个为CAR-T产品（27个为CD19靶点，仅一个针对实体瘤靶点）。临床试验方面，目前共有18个细胞治疗产品获得临床批件或试验许可，其中CAR-T类产品占13个。CAR-T疗法集中上马与靶点的过度集中，已经成为我国免疫细胞治疗领域需要面对的重要挑战。

细胞治疗产品临床试验获批情况

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